FDA phê duyệt điều trị mới cho ung thư buống trứng giai đoạn tiến xa
DS. Huỳnh Thị Hồng Gấm
Khoa Dược - BV Từ Dũ
Cơ quan quản lý Dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt Rubraca (rucaparib) trong điều trị phụ nữ mắc một loại ung thư buồng trứng nhất định. Rubraca được phê duyệt trong điều trị phụ nữ bị ung thư buồng thư giai đoạn tiến xa, đã điều trị bằng hai liệu pháp hóa trị hoặc hơn và khối u của họ bị đột biến gen cụ thể (gen BRCA có hại).
Viện ung thư quốc gia ước tính rằng khoảng 22.280 phụ nữ được chẩn đoán là ung thư buồng trứng trong năm 2016 và khoảng 14.240 người sẽ tử vong vì bệnh này. Trong đó, khoảng 15% đến 20% bệnh nhân ung thư buồng trứng có đột biến gen BRCA.
Gen BRCA tham gia vào sửa chữa các DNA tổn thương và bình thường làm việc để ngăn cản khối u phát triển. Tuy nhiên, đột biến những gen này có thể dẫn đến ung thư, bao gồm ung thư buồng trứng. Rubraca là một chất ức chế PARP (poly ADP-ribose polymerase), ngăn chặn enzyme tham gia vào phục hồi DNA tổn thương. Bằng cách ức chế enzyme này, DNA bên trong tế bào ung thư có gen BRCA tổn thương ít có khả năng được phục hồi, làm chết tế bào và có thể làm cho khối u chậm phát triển hoặc ngừng phát triển.
Ngày nay, FDA cũng đã phê duyệt chẩn đoán đi kèm Foundatuon Focus CDxBRCA để sử dụng Rubraca, đây là lần đầu tiên thử nghiệm NGS (next-generation-sequencing), dựa trên đồng chẩn đoán được phê duyệt. Thử nghiệm NGS phát hiện sự hiện diện của đột biến gen BRCA có hại trong mô khối u của bệnh nhân ung thư buồng trứng. Nếu phát hiện một đột biến hay nhiều hơn, bệnh nhân hội đủ điều kiện điều trị bằng Rubraca.
Tính an toàn và hiệu quả của Rubraca đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng một nhánh bao gồm 106 bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa bị đột biến gen BRCA, đã điều trị bằng phác đồ hai hóa trị liệu hoặc hơn. Đột biến gen BRCA trong mô khối u đã được khẳng định trong 96% số người tham gia thử nghiệm với sử dụng chẩn đoán đi kèm Foundatuon Focus CDxBRCA. Thử nghiệm đã tính được phần trăm của người tham gia có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần (mức độ đáp ứng nói chung). 54% bệnh nhân đã điều trị bằng Rubraca trong thử nghiệm có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần, kéo dài trung bình 9,2 tháng.
Tác dụng không mong muốn nói chung của Rubraca bao gồm buồn nôn, mệt mỏi, nôn, hồng cầu thấp (thiếu máu), đau bụng, rối loạn vị giác, táo bón, chán ăn, tiêu chảy, giảm tiểu cầu và khó thở. Rubraca có liên quan đến những yếu tố nguy hiểm như vấn đề về tủy xương (Hội chứng loạn sản tủy), một loại ung thư máu được gọi là ung thư bạch cầu dạng tủy cấp tính và có hại cho thai nhi.
Cơ quan phê duyệt Rubraca theo chương trình phê duyệt cấp tốc, cho phép phê duyệt các thuốc điều trị bệnh nguy hiểm hay bệnh đe dọa tính mạng hoặc dựa trên các dữ liệu lâm sàng cho thấy thuốc có hiệu quả, nghĩa là có khả năng đưa đến dự đoán lợi ích lâm sàng. Các nhà tài trợ tiếp tục nghiên cứu thuốc này trên bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa có đột biến gen BRCA và trên bệnh nhân ung thư buồng trứng loại khác. FDA cũng đã chỉ rõ việc áp dụng Rubraca và xem xét các điều kiện ưu tiên sử dụng. Rubraca cũng được chỉ định cho trẻ mồ côi, cung cấp các ưu đãi như miễn thuế, miễn lệ phí cho người sử dụng và hội đủ điều kiện cho hỗ trợ riêng biệt và khuyến khích phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp.
Nguồn:
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm533873.htm
Probiotics được định nghĩa là “các vi sinh vật sống, khi được đưa vào cơ thể với số lượng đủ, sẽ mang lại lợi ích cho sức khỏe của vật chủ”. Các chủng vi khuẩn tạo axit lactic là quan trọng nhất trong thực phẩm và dinh dưỡng, chủng thuộc chi Lactobacillus và Bifidobacterium là những probiotic được sử dụng phổ biến nhất, ngoài ra còn kể đến các chi Bacillus, Streptococcus, Enterococcus, Saccharomyces và Escherichia coli
- Bệnh viện đã thực hiện 378 báo cáo ADR, giảm 7,9% so với năm 2023 (408 báo cáo), tăng 14,2% so với năm 2022 (331 báo cáo).
- Số lượng báo cáo ADR ngoại trú là 18 báo cáo, giảm 3,6 lần so với năm 2023 (66 báo cáo).
- Bệnh viện Từ Dũ được Trung tâm DI&ADR quốc gia xếp hạng 8/991 cơ sở khám chữa bệnh có hoạt động theo dõi ADR hiệu quả trong báo cáo tổng kết ADR quốc gia vào tháng 9/2024.
Mirvetuximab soravtansine-gynx đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư biểu mô buồng trứng, ống dẫn trứng, hoặc ung thư phúc mạc nguyên phát dương tính với thụ thể folat alpha (FRα), kháng hóa trị, là những bệnh nhân đã trải qua 3 liệu trình điều trị trước đó. Theo các chuyên gia, bệnh nhân mắc các loại ung thư này thường được phát hiện khi bệnh đã ở giai đoạn muộn, trải qua phẫu thuật và sau đó được điều trị bằng phác đồ hóa trị có platinum nhưng có thể trở nên kháng thuốc.
Kháng sinh (KS) phổ rộng được xem như “thần dược” để điều trị các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng khi tác nhân gây bệnh chưa được xác định. Mục đích sử dụng KS phổ rộng nhằm bao phủ nhiều loại tác nhân vi khuẩn gram dương và gram âm, bao gồm cả các tác nhân kháng thuốc trong khi chờ kết quả nuôi cấy. Tuy nhiên, việc sử dụng bừa bãi các KS phổ rộng cũ và mới đã góp phần đáng kể vào sự gia tăng tình trạng kháng kháng sinh (AMR) – một vấn đề sức khỏe toàn cầu đáng lưu ý.
Những dữ kiện của một nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy: đái tháo đường thai kỳ (ĐTĐTK) có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và tử vong ở trẻ sơ sinh nguyên nhân do liên cầu khuẩn nhóm B (GBS). Có nhiều lý do như: thay đổi hệ vi sinh vật âm đạo, giảm đáp ứng miễn dịch và quá trình điều hoà thích nghi của vi khuẩn.
Tiền sản giật là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây tử vong mẹ. Bệnh lý tiền sản giật có liên quan đến sự xâm lấn tế bào nuôi nhau thai và sự tái cấu trúc động mạch xoắn tử cung. Với đặc tính kháng viêm, aspirin được giả thuyết rằng có thể cải thiện sự bám nhau giúp ngăn ngừa tiền sản giật. Vì vậy, spirin liều thấp được khuyến cáo sử dụng để dự phòng tiền sản giật trong thai kỳ. Mặt khác, aspirin cũng được chỉ định cho các trường hợp thai giới hạn tăng trưởng, sinh non, thai lưu.
