FDA phê duyệt điều trị mới cho ung thư buống trứng giai đoạn tiến xa
DS. Huỳnh Thị Hồng Gấm
Khoa Dược - BV Từ Dũ
Cơ quan quản lý Dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt Rubraca (rucaparib) trong điều trị phụ nữ mắc một loại ung thư buồng trứng nhất định. Rubraca được phê duyệt trong điều trị phụ nữ bị ung thư buồng thư giai đoạn tiến xa, đã điều trị bằng hai liệu pháp hóa trị hoặc hơn và khối u của họ bị đột biến gen cụ thể (gen BRCA có hại).
Viện ung thư quốc gia ước tính rằng khoảng 22.280 phụ nữ được chẩn đoán là ung thư buồng trứng trong năm 2016 và khoảng 14.240 người sẽ tử vong vì bệnh này. Trong đó, khoảng 15% đến 20% bệnh nhân ung thư buồng trứng có đột biến gen BRCA.
Gen BRCA tham gia vào sửa chữa các DNA tổn thương và bình thường làm việc để ngăn cản khối u phát triển. Tuy nhiên, đột biến những gen này có thể dẫn đến ung thư, bao gồm ung thư buồng trứng. Rubraca là một chất ức chế PARP (poly ADP-ribose polymerase), ngăn chặn enzyme tham gia vào phục hồi DNA tổn thương. Bằng cách ức chế enzyme này, DNA bên trong tế bào ung thư có gen BRCA tổn thương ít có khả năng được phục hồi, làm chết tế bào và có thể làm cho khối u chậm phát triển hoặc ngừng phát triển.
Ngày nay, FDA cũng đã phê duyệt chẩn đoán đi kèm Foundatuon Focus CDxBRCA để sử dụng Rubraca, đây là lần đầu tiên thử nghiệm NGS (next-generation-sequencing), dựa trên đồng chẩn đoán được phê duyệt. Thử nghiệm NGS phát hiện sự hiện diện của đột biến gen BRCA có hại trong mô khối u của bệnh nhân ung thư buồng trứng. Nếu phát hiện một đột biến hay nhiều hơn, bệnh nhân hội đủ điều kiện điều trị bằng Rubraca.
Tính an toàn và hiệu quả của Rubraca đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng một nhánh bao gồm 106 bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa bị đột biến gen BRCA, đã điều trị bằng phác đồ hai hóa trị liệu hoặc hơn. Đột biến gen BRCA trong mô khối u đã được khẳng định trong 96% số người tham gia thử nghiệm với sử dụng chẩn đoán đi kèm Foundatuon Focus CDxBRCA. Thử nghiệm đã tính được phần trăm của người tham gia có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần (mức độ đáp ứng nói chung). 54% bệnh nhân đã điều trị bằng Rubraca trong thử nghiệm có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần, kéo dài trung bình 9,2 tháng.
Tác dụng không mong muốn nói chung của Rubraca bao gồm buồn nôn, mệt mỏi, nôn, hồng cầu thấp (thiếu máu), đau bụng, rối loạn vị giác, táo bón, chán ăn, tiêu chảy, giảm tiểu cầu và khó thở. Rubraca có liên quan đến những yếu tố nguy hiểm như vấn đề về tủy xương (Hội chứng loạn sản tủy), một loại ung thư máu được gọi là ung thư bạch cầu dạng tủy cấp tính và có hại cho thai nhi.
Cơ quan phê duyệt Rubraca theo chương trình phê duyệt cấp tốc, cho phép phê duyệt các thuốc điều trị bệnh nguy hiểm hay bệnh đe dọa tính mạng hoặc dựa trên các dữ liệu lâm sàng cho thấy thuốc có hiệu quả, nghĩa là có khả năng đưa đến dự đoán lợi ích lâm sàng. Các nhà tài trợ tiếp tục nghiên cứu thuốc này trên bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa có đột biến gen BRCA và trên bệnh nhân ung thư buồng trứng loại khác. FDA cũng đã chỉ rõ việc áp dụng Rubraca và xem xét các điều kiện ưu tiên sử dụng. Rubraca cũng được chỉ định cho trẻ mồ côi, cung cấp các ưu đãi như miễn thuế, miễn lệ phí cho người sử dụng và hội đủ điều kiện cho hỗ trợ riêng biệt và khuyến khích phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp.
Nguồn:
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm533873.htm
Kháng sinh chiếm gần 80% tổng số đơn thuốc được kê trong thời kỳ mang thai, và khoảng 20%–25% phụ nữ sẽ sử dụng kháng sinh trong thai kỳ. Các bệnh nhiễm trùng phổ biến nhất bao gồm nhiễm trùng đường tiết niệu (UTIs), nhiễm trùng đường sinh dục, nhiễm trùng da - mô mềm và nhiễm trùng đường hô hấp. Việc sử dụng kháng sinh trong thai kỳ luôn cần được cân nhắc giữa nguy cơ và lợi ích.
Lạc nội mạc tử cung là bệnh lý viêm mạn tính phụ thuộc estrogen, ảnh hưởng khoảng 10% phụ nữ trong độ tuổi sinh sản.
Bệnh đặc trưng bởi sự hiện diện của mô nội mạc tử cung ngoài buồng tử cung, gây đau bụng kinh, đau khi giao hợp, đau vùng chậu kéo dài và vô sinh, làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống.
Điều trị cần được cá thể hóa, tùy theo mức độ triệu chứng, vị trí tổn thương và nhu cầu sinh sản. Hướng dẫn hiện nay khuyến nghị kết hợp giữa điều trị nội khoa, ngoại khoa và hỗ trợ không dùng thuốc.
Phản ứng có hại của thuốc (ADR) là vấn đề thường gặp trong thực hành lâm sàng và có thể gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khoẻ, tính mạng người bệnh nếu không được nhận biết sớm và xử trí kịp thời.
Acetaminophen (paracetamol) đã được sử dụng để hạ sốt và giảm đau từ nhẹ đến trung bình. Thuốc có sẵn ở dạng đơn chất hoặc kết hợp với các thuốc khác để điều trị các triệu chứng cảm lạnh, cúm, đau đầu và viêm xương khớp. Tên thương mại phổ biến là Tylenol. Theo Tạp chí Wall Street Journal đưa tin, Bộ trưởng Y tế Hoa Kỳ dự định thông tin về mối liên quan giữa chứng tự kỷ và việc phơi nhiễm với thuốc giảm đau và hạ sốt Tylenol trước khi sinh, như sau:
Tiêm chủng cho mẹ giúp bảo vệ cả mẹ và thai nhi khỏi một số bệnh nhiễm trùng. Lý tưởng nhất là tiêm chủng trước khi thụ thai, nhưng trong một số trường hợp, việc tiêm chủng trong thai kỳ cũng được chỉ định.
Nhiều bằng chứng cho thấy rằng, việc sử dụng kháng sinh ở bệnh nhân tiên lượng nặng bị suy thận cấp (STC) thường không đạt được mục tiêu dược lực học và tỉ lệ tử vong cao liên quan đến nhiễm trùng. Do đó, bài viết này đánh giá những thay đổi thông số về dược động học và dược lực học trên bệnh nhân nặng có STC và đề xuất những giải pháp để có thể tối ưu liều dùng kháng sinh trên những bệnh nhân này.
