FDA phê duyệt điều trị mới cho ung thư buống trứng giai đoạn tiến xa
DS. Huỳnh Thị Hồng Gấm
Khoa Dược - BV Từ Dũ
Cơ quan quản lý Dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt Rubraca (rucaparib) trong điều trị phụ nữ mắc một loại ung thư buồng trứng nhất định. Rubraca được phê duyệt trong điều trị phụ nữ bị ung thư buồng thư giai đoạn tiến xa, đã điều trị bằng hai liệu pháp hóa trị hoặc hơn và khối u của họ bị đột biến gen cụ thể (gen BRCA có hại).
Viện ung thư quốc gia ước tính rằng khoảng 22.280 phụ nữ được chẩn đoán là ung thư buồng trứng trong năm 2016 và khoảng 14.240 người sẽ tử vong vì bệnh này. Trong đó, khoảng 15% đến 20% bệnh nhân ung thư buồng trứng có đột biến gen BRCA.
Gen BRCA tham gia vào sửa chữa các DNA tổn thương và bình thường làm việc để ngăn cản khối u phát triển. Tuy nhiên, đột biến những gen này có thể dẫn đến ung thư, bao gồm ung thư buồng trứng. Rubraca là một chất ức chế PARP (poly ADP-ribose polymerase), ngăn chặn enzyme tham gia vào phục hồi DNA tổn thương. Bằng cách ức chế enzyme này, DNA bên trong tế bào ung thư có gen BRCA tổn thương ít có khả năng được phục hồi, làm chết tế bào và có thể làm cho khối u chậm phát triển hoặc ngừng phát triển.
Ngày nay, FDA cũng đã phê duyệt chẩn đoán đi kèm Foundatuon Focus CDxBRCA để sử dụng Rubraca, đây là lần đầu tiên thử nghiệm NGS (next-generation-sequencing), dựa trên đồng chẩn đoán được phê duyệt. Thử nghiệm NGS phát hiện sự hiện diện của đột biến gen BRCA có hại trong mô khối u của bệnh nhân ung thư buồng trứng. Nếu phát hiện một đột biến hay nhiều hơn, bệnh nhân hội đủ điều kiện điều trị bằng Rubraca.
Tính an toàn và hiệu quả của Rubraca đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng một nhánh bao gồm 106 bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa bị đột biến gen BRCA, đã điều trị bằng phác đồ hai hóa trị liệu hoặc hơn. Đột biến gen BRCA trong mô khối u đã được khẳng định trong 96% số người tham gia thử nghiệm với sử dụng chẩn đoán đi kèm Foundatuon Focus CDxBRCA. Thử nghiệm đã tính được phần trăm của người tham gia có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần (mức độ đáp ứng nói chung). 54% bệnh nhân đã điều trị bằng Rubraca trong thử nghiệm có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần, kéo dài trung bình 9,2 tháng.
Tác dụng không mong muốn nói chung của Rubraca bao gồm buồn nôn, mệt mỏi, nôn, hồng cầu thấp (thiếu máu), đau bụng, rối loạn vị giác, táo bón, chán ăn, tiêu chảy, giảm tiểu cầu và khó thở. Rubraca có liên quan đến những yếu tố nguy hiểm như vấn đề về tủy xương (Hội chứng loạn sản tủy), một loại ung thư máu được gọi là ung thư bạch cầu dạng tủy cấp tính và có hại cho thai nhi.
Cơ quan phê duyệt Rubraca theo chương trình phê duyệt cấp tốc, cho phép phê duyệt các thuốc điều trị bệnh nguy hiểm hay bệnh đe dọa tính mạng hoặc dựa trên các dữ liệu lâm sàng cho thấy thuốc có hiệu quả, nghĩa là có khả năng đưa đến dự đoán lợi ích lâm sàng. Các nhà tài trợ tiếp tục nghiên cứu thuốc này trên bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa có đột biến gen BRCA và trên bệnh nhân ung thư buồng trứng loại khác. FDA cũng đã chỉ rõ việc áp dụng Rubraca và xem xét các điều kiện ưu tiên sử dụng. Rubraca cũng được chỉ định cho trẻ mồ côi, cung cấp các ưu đãi như miễn thuế, miễn lệ phí cho người sử dụng và hội đủ điều kiện cho hỗ trợ riêng biệt và khuyến khích phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp.
Nguồn:
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm533873.htm
Trong giai đoạn năm 2018-2021, Mạng lưới An toàn Chăm sóc Sức khỏe Quốc gia (NHSN) đã báo cáo rằng 0,4% (n = 1.951) các ca nhiễm trùng mắc phải tại bệnh viện (HAI) ở Hoa Kỳ nguyên nhân do Acinetobacter spp. gây ra. Trong số này có 28-45% không nhạy cảm với kháng sinh carbapenem (tức là trung gian hoặc đề kháng).
Một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng (RCT), BLING III cung cấp bằng chứng việc sử dụng truyền liên tục (CI) so với truyền ngắt quãng piperacillin/tazobactam và meropenem trên bệnh nhân nặng bị nhiễm trùng huyết. Điều này được củng cố bởi một đánh giá tổng quan hệ thống và phân tích tổng hợp (SRMA) của 18 RCT về CI hoặc truyền kéo dài (EI) (thời gian từ 3–4 giờ) các kháng sinh beta-lactam. Thách thức hiện nay là chuyển đổi CI như một tiêu chuẩn chăm sóc cho bệnh nhân nặng bị nhiễm trùng huyết. Các cân nhắc chính bao gồm các vấn đề sau:
Các nhà nghiên cứu thuộc Đại học Alabama tại Birmingham, đã tiến hành phân tích dữ liệu thứ cấp trên đối tượng phụ nữ tăng huyết áp mạn tính trong thai kỳ, so sánh với phương pháp điều trị chính. Tăng huyết áp mạn tính nhẹ trong nghiên cứu được định nghĩa là huyết áp 140-159/90-104 mmHg trước 20 tuần của thai kỳ.
Nhiễm trùng huyết – sepsis - vẫn là một trong những nguyên nhân gây tử vong lớn nhất trên thế giới, Tổ chức Y tế Thế giới ước tính 11 triệu người tử vong mỗi năm do tình trạng này. Các yếu tố chính của việc quản lý sepsis là chẩn đoán sớm, liệu pháp kháng sinh kinh nghiệm sớm và phù hợp, với biện pháp kiểm soát nguồn gây bệnh thích hợp và bảo tồn chức năng các cơ quan.
Sự ra đời của vắc-xin giúp chúng ta chủ động phòng chống các bệnh truyền nhiễm nguy hiểm. Tổ chức y tế thế giới ước tính chương trình tiêm chủng hiện nay giúp ngăn ngừa 3,5-5 triệu ca tử vong mỗi năm do các bệnh như bạch hầu, uốn ván, ho gà, cúm và sởi [2].
Phòng ngừa suy nhược, mệt mỏi, đau nhức:
Hoạt động mỗi ngày đi bộ ngắn, tập các bài tập nhẹ nhàng. Giữ tinh thần ổn định
Chế độ ăn hợp lý trao đổi thêm với bác sĩ về dinh dưỡng bổ sung (thực phẩm giàu protein như thịt, cá, phô mai, sữa chua...). Uống nhiều nước, trừ khi có hướng dẫn khác.
Chườm khăn lạnh nếu có nhức mỏi, đau cơ.
