FDA phê duyệt điều trị mới cho ung thư buống trứng giai đoạn tiến xa
DS. Huỳnh Thị Hồng Gấm
Khoa Dược - BV Từ Dũ
Cơ quan quản lý Dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt Rubraca (rucaparib) trong điều trị phụ nữ mắc một loại ung thư buồng trứng nhất định. Rubraca được phê duyệt trong điều trị phụ nữ bị ung thư buồng thư giai đoạn tiến xa, đã điều trị bằng hai liệu pháp hóa trị hoặc hơn và khối u của họ bị đột biến gen cụ thể (gen BRCA có hại).
Viện ung thư quốc gia ước tính rằng khoảng 22.280 phụ nữ được chẩn đoán là ung thư buồng trứng trong năm 2016 và khoảng 14.240 người sẽ tử vong vì bệnh này. Trong đó, khoảng 15% đến 20% bệnh nhân ung thư buồng trứng có đột biến gen BRCA.
Gen BRCA tham gia vào sửa chữa các DNA tổn thương và bình thường làm việc để ngăn cản khối u phát triển. Tuy nhiên, đột biến những gen này có thể dẫn đến ung thư, bao gồm ung thư buồng trứng. Rubraca là một chất ức chế PARP (poly ADP-ribose polymerase), ngăn chặn enzyme tham gia vào phục hồi DNA tổn thương. Bằng cách ức chế enzyme này, DNA bên trong tế bào ung thư có gen BRCA tổn thương ít có khả năng được phục hồi, làm chết tế bào và có thể làm cho khối u chậm phát triển hoặc ngừng phát triển.
Ngày nay, FDA cũng đã phê duyệt chẩn đoán đi kèm Foundatuon Focus CDxBRCA để sử dụng Rubraca, đây là lần đầu tiên thử nghiệm NGS (next-generation-sequencing), dựa trên đồng chẩn đoán được phê duyệt. Thử nghiệm NGS phát hiện sự hiện diện của đột biến gen BRCA có hại trong mô khối u của bệnh nhân ung thư buồng trứng. Nếu phát hiện một đột biến hay nhiều hơn, bệnh nhân hội đủ điều kiện điều trị bằng Rubraca.
Tính an toàn và hiệu quả của Rubraca đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng một nhánh bao gồm 106 bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa bị đột biến gen BRCA, đã điều trị bằng phác đồ hai hóa trị liệu hoặc hơn. Đột biến gen BRCA trong mô khối u đã được khẳng định trong 96% số người tham gia thử nghiệm với sử dụng chẩn đoán đi kèm Foundatuon Focus CDxBRCA. Thử nghiệm đã tính được phần trăm của người tham gia có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần (mức độ đáp ứng nói chung). 54% bệnh nhân đã điều trị bằng Rubraca trong thử nghiệm có khối u nhỏ lại hoàn toàn hoặc một phần, kéo dài trung bình 9,2 tháng.
Tác dụng không mong muốn nói chung của Rubraca bao gồm buồn nôn, mệt mỏi, nôn, hồng cầu thấp (thiếu máu), đau bụng, rối loạn vị giác, táo bón, chán ăn, tiêu chảy, giảm tiểu cầu và khó thở. Rubraca có liên quan đến những yếu tố nguy hiểm như vấn đề về tủy xương (Hội chứng loạn sản tủy), một loại ung thư máu được gọi là ung thư bạch cầu dạng tủy cấp tính và có hại cho thai nhi.
Cơ quan phê duyệt Rubraca theo chương trình phê duyệt cấp tốc, cho phép phê duyệt các thuốc điều trị bệnh nguy hiểm hay bệnh đe dọa tính mạng hoặc dựa trên các dữ liệu lâm sàng cho thấy thuốc có hiệu quả, nghĩa là có khả năng đưa đến dự đoán lợi ích lâm sàng. Các nhà tài trợ tiếp tục nghiên cứu thuốc này trên bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến xa có đột biến gen BRCA và trên bệnh nhân ung thư buồng trứng loại khác. FDA cũng đã chỉ rõ việc áp dụng Rubraca và xem xét các điều kiện ưu tiên sử dụng. Rubraca cũng được chỉ định cho trẻ mồ côi, cung cấp các ưu đãi như miễn thuế, miễn lệ phí cho người sử dụng và hội đủ điều kiện cho hỗ trợ riêng biệt và khuyến khích phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp.
Nguồn:
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm533873.htm
Lựa chọn biện pháp tránh thai không chỉ dựa trên hiệu quả tránh thai mà còn phải cân nhắc tình trạng sức khỏe, nguy cơ huyết khối – tim mạch, thời điểm sử dụng sau sinh, tình trạng cho con bú, các thuốc dùng đồng thời và mong muốn của người sử dụng.
Tiêm chủng là một phần thiết yếu trong chăm sóc sức khỏe dự phòng cho người lớn, bao gồm cả phụ nữ có thai (PNCT). Từ năm 2023, Trung tâm kiểm soát và phòng ngừa bệnh tật (CDC) và Hiệp hội Sản phụ khoa Hoa Kỳ (ACOG) khuyến cáo các thai phụ từ 18 tuổi trở lên nên được sàng lọc bằng xét nghiệm ba chỉ số (HBsAg, anti-HBs và anti-HBc), nếu chưa thực hiện trước đó, để xác định đối tượng dễ mắc bệnh và cần tiêm phòng.
Điều trị nôn và buồn nôn trong thai kỳ (nausea and vomiting of pregnancy- NVP) nhằm các mục tiêu chính: giảm mức độ nghiêm trọng của triệu chứng, cải thiện chất lượng cuộc sống, điều chỉnh tình trạng giảm thể tích tuần hoàn, ceton niệu và rối loạn điện giải. Đồng thời, các biện pháp can thiệp cần ngăn ngừa biến chứng nghiêm trọng của nôn kéo dài như thiếu hụt vitamin hoặc giảm cân, trong khi vẫn đảm bảo tối thiểu hóa ảnh hưởng của thuốc đối với thai nhi.
HPV (Human Papillomavirus – HPV) là một trong số tác nhân gây ra bệnh lây truyền qua đường tình dục phổ biến nhất tại Hoa Kỳ. Nhiễm các chủng HPV nguy cơ cao có thể dẫn đến ung thư cổ tử cung, gây tử vong cho khoảng 250.000 phụ nữ mỗi năm trên toàn cầu. Virus này còn gây ung thư hầu họng (đặc biệt vùng gốc lưỡi và amidan), ung thư âm hộ, âm đạo, dương vật và hậu môn. Một số chủng khác còn gây ra mụn cóc sinh dục.
Việc kê đơn kháng sinh, kháng nấm ở phụ nữ cho con bú luôn tiềm ẩn nguy cơ đối với trẻ bú mẹ. Mặc dù, các dữ liệu cho thấy đa số kháng sinh, kháng nấm thường sử dụng, có thể bài tiết vào sữa mẹ nhưng ít gây hại đến trẻ bú mẹ. Tuy nhiên, vẫn có quan điểm về việc ngưng cho con bú mẹ hoặc trì hoãn điều trị không phù hợp. Điều này có thể ảnh hưởng đến sức khỏe của người phụ nữ và ảnh hưởng đến lợi ích của việc nuôi con bằng sữa mẹ. Do đó, việc xây dựng nguồn thông tin về tính an toàn của nhóm thuốc này đối với phụ nữ cho con bú là rất cần thiết. Đây sẽ là nguồn dữ liệu tham khảo đáng tin cậy để tư vấn và sử dụng kháng sinh, kháng nấm ở phụ nữ cho con bú. Qua đó, góp phần vào việc sử dụng thuốc hiệu quả, an toàn và hợp lý trên đối tượng người bệnh là phụ nữ đang trong thời kỳ nuôi con bằng sữa mẹ.
Báo cáo hoạt động theo dõi adr năm 2025 của Bệnh viện Từ Dũ
